การพัฒนาวัคซีนโควิด-19 ตัวแรกของโลกอย่างรวดเร็วได้ทำให้เทคโนโลยี mRNA ได้รับความสนใจอย่างมาก
แต่เราคิดว่าวงการวิทยาศาสตร์เพิ่งเริ่มใช้ศักยภาพของมันเท่านั้น นวัตกรรมทางวิทยาศาสตร์ระลอกใหม่กำลังจะเกิดขึ้น
ไฟเซอร์กำลังทำงานอย่างหนักเพื่อใช้ศักยภาพของ mRNA ด้วยความเชี่ยวชาญของเราในด้านชีววิทยาของโรค พร้อมด้วยศักยภาพในการผลิตที่แข็งแกร่งและรวดเร็ว รวมถึงทีมวิทยาศาสตร์ที่มีความสามารถ จะช่วยผลักดันศักยภาพของเทคโนโลยีนี้ให้ก้าวไปข้างหน้า
mRNA คืออะไร?
mRNA หรือ messenger RNA เป็นโมเลกุลที่มีคำสั่งที่ชี้นำให้เซลล์สร้างโปรตีนโดยใช้กลไกตามธรรมชาติของมัน เพื่อให้ mRNA เข้าสู่เซลล์ได้อย่างราบรื่น mRNA จะเดินทางภายในฟองป้องกันที่เรียกว่าอนุภาคนาโนไขมัน โดยเมื่อเข้าไปภายในเซลล์แล้วเซลล์ของเราจะอ่าน mRNA เป็นชุดคำสั่ง โดยสร้างโปรตีนที่เข้าคู่กับส่วนของเชื้อโรคที่เรียกว่าแอนติเจน ระบบภูมิคุ้มกันมองว่าแอนติเจนเหล่านี้เป็นผู้บุกรุก จึงส่งผู้ป้องกันที่เรียกว่าแอนติบอดีและทีเซลล์ และฝึกระบบภูมิคุ้มกันสำหรับการโจมตีที่อาจเกิดขึ้นในอนาคต ดังนั้น หากและเมื่อใดที่ไวรัสตัวจริงเข้ามา ร่างกายอาจจดจำได้ โดยจะส่งสัญญาณเตือนเพื่อช่วยป้องกันการติดเชื้อและการเจ็บป่วย
ศักยภาพของ mRNA ในการพัฒนาวัคซีนและการรักษาใหม่ๆ
แม้ว่าหลายคนจะรู้จักเทคโนโลยี mRNA เป็นครั้งแรกเนื่องจากวัคซีน โควิด-19 แต่ในแวดวงวิทยาศาสตร์นั้น mRNA ไม่ใช่เรื่องใหม่ เป็นเวลาหลายทศวรรษที่นักวิทยาศาสตร์ได้ศึกษาในแวดวงวิทยาศาสตร์นั้น mRNA ไม่ใช่เรื่องใหม่วิธีปลดล็อกศักยภาพในการป้องกันและรักษาโรค แม้ว่ากลไกการทำงานของเทคโนโลยี mRNA จะค่อนข้างง่ายโดยเมื่อ mRNA เข้าไปในเซลล์แล้ว จะสั่งให้เซลล์สร้างโปรตีนขึ้น แต่นักวิจัยต้องทํางานเป็นเวลาหลายปีเพื่อพัฒนาเทคโนโลยีเพื่อใสามารถทำงานได้จริง mRNA ได้พิสูจน์แล้วว่าเป็นแพลตฟอร์มที่ยอดเยี่ยมสําหรับการพัฒนาวัคซีน (และอาจเป็นการรักษา) เพื่อให้เซลล์ของเราเองสามารถมุ่งทำงานในการผลิตโปรตีนทำให้เกิดการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่ช่วยป้องกันโรคต่างๆ
การอนุมัติวัคซีน โควิด-19 ตัวแรกที่ใช้ mRNA นับเป็นจุดเปลี่ยนทางวิทยาศาสตร์ที่สำคัญทำให้เทคโนโลยี mRNA เป็นเทคโนโลยีที่มีความยืดหยุ่นและหลากหลาย การมุ่งเน้นและขับเคลื่อนการพัฒนาวัคซีนโควิด-19 ของไฟเซอร์ ร่วมกับ BioNTech ทําให้เราได้รับความรู้ทางวิทยาศาสตร์มากมายในเวลาเพียงหนึ่งปี
คลื่นลูกต่อไปของนวัตกรรมทางวิทยาศาสตร์ mRNA ของไฟเซอร์กำลังขยายตัวในด้านโรคติดเชื้อโดยมีโครงการพัฒนาที่เกี่ยวกับโรคไข้หวัดใหญ่ (influenza) และงูสวัด นอกจากนี้ยังขยายไปยังโรคทางพันธุกรรมที่หายาก และเรายังมองหาโอกาสอื่นๆ ที่เทคโนโลยี mRNA สามารถพัฒนาสำหรับการใช้งานได้ และความเชี่ยวชาญของไฟเซอร์ในด้านโรคและชีววิทยานั้นมีความลึกซึ้งที่สุด จึงมีศักยภาพในการสร้างการเปลี่ยนแปลงให้กับต่อผู้ป่วยมากที่สุด
การเป็นพันธมิตรและความร่วมมือเพื่อพัฒนาวิทยาศาสตร์ mRNA
เพื่อสร้างขีดความสามารถภายในของเรา ความร่วมมือและการเป็นพันธมิตรเป็นองค์ประกอบสําคัญในกลยุทธ์ mRNA ของไฟเซอร์ การถือครองใบอนุญาตที่หลากหลาย และความร่วมมือในการวิจัยได้ริเริ่มขึ้น เพื่อพัฒนาวัคซีนและทางเลือกการรักษาที่ใช้ mRNA ประกอบด้วย
ความร่วมมืออย่างต่อเนื่องกับ BioNTech เพื่อพัฒนาวัคซีนต่างๆ ได้แก่ วัคซีนโควิด-19 และงูสวัด นอกจากนี้ไฟเซอร์และ BioNTech ยังมีความร่วมมือในการพัฒนาวัคซีนไข้หวัดใหญ่ที่ริเริ่มขึ้นในปี พ.ศ. 2561 อีกด้วย
ข้อตกลงด้านการพัฒนาและทางเลือกกับ Acuitas Therapeutics ซึ่งจะมอบสิทธิ์ในการใช้ระบบการจัดส่งอนุภาคนาโนไขมันของ Acuitas สำหรับเป้าหมายสูงสุด 10 เป้าหมายในการพัฒนาวัคซีนหรือการรักษา
ความร่วมมือด้านการวิจัยพิเศษกับ Beam Therapeutics ซึ่งมุ่งเน้นที่โครงการการปรับแต่งพันธุกรรมภายในร่างกาย (in vivo) สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่หายากของตับ กล้ามเนื้อ และระบบประสาทส่วนกลาง
ความร่วมมือด้านการวิจัยเชิงกลยุทธ์และใบอนุญาตกับ Codex DNA เพื่อเข้าถึงและพัฒนาเทคโนโลยีการสังเคราะห์ DNA แบบเอนไซม์ของ Codex DNA ต่อไป เพื่อการประยุกต์ใช้งานโดยไฟเซอร์ สำหรับวัคซีนที่ใช้ mRNA และผลิตภัณฑ์ชีวเภสัชกรรมอื่นๆ
วิทยาศาสตร์เบื้องหลัง mRNA
สำรวจวิทยาศาสตร์เบื้องหลัง mRNA และทำความเข้าใจว่าทำไมเราถึงมีมุมมองที่ต่างออกไปเกี่ยวกับเทคโนโลยีนี้ รวมถึงศักยภาพที่มันมี
สิ่งที่คุณต้องรู้เกี่ยวกับ mRNA
mRNA ย่อมาจาก messenger RiboNucleic Acid ซึ่งเป็นโมเลกุลสายเดี่ยวที่นำคำสั่งสำหรับการสร้างโปรตีน โดยมีบทบาทสำคัญและจําเป็นที่ทําให้ร่างกายของเรา
ทํางาน และพบได้ในทุกเซลล์ของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด
mRNA ถูกค้นพบครั้งแรกในปี พ.ศ. 2503 โดยนักวิจัย François Jacob และ Jacques Monod ซึ่งได้รับการยกย่องด้วยรางวัลโนเบลสาขาสรีรวิทยาหรือการแพทย์จากการค้นพบครั้งนี้ นับแต่นั้นมา นักวิทยาศาสตร์ได้ศึกษาศักยภาพของ mRNA ในการป้องกันและรักษาโรคหลากหลายประเภทอย่างไรก็ตาม ในช่วงแรกนักวิจัยต้องเผชิญกันอุปสรรคมากมาย เช่น เป็นที่ทราบกันดีว่า mRNA นั้นไม่เสถียรละสลายตัวอย่างรวดเร็วก่อนที่จะทำหน้าที่ในร่างกายและยังทำให้เกิดปฏิกิริยาตอบสนองจากระบบภูมิคุ้มกันที่ไม่ต้องการในช่วงต้นปี พ.ศ. 2543 มีความก้าวหน้ามากมายหลังจากการวิจัยเกี่ยวกับ mRNA อย่างต่อเนื่อง การปรับแต่ง และความก้าวหน้าทางเทคโนโลยี ผลงานที่ก้าวล้ำของ Pieter Cullis ได้ช่วยพัฒนาอนุภาคนาโนไขมันเพื่อใช้เป็นระบบการส่งยาและวัคซีน ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้เทคโนโลยี mRNA เกิดขึ้นได้ นักวิจัย Katalin Karikó และ Drew Weissman แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนีย สามารถดัดแปลง mRNA ให้เข้าสู่เซลล์โดยไม่กระตุ้นกลไกการป้องกันของร่างกาย ความก้าวหน้านี้ทำให้เกิดการพัฒนาทางวิทยาศาสตร์อย่างต่อเนื่อง ซึ่งนำไปสู่การพัฒนาและการอนุมัติวัคซีน mRNA ตัวแรกสำหรับโควิด-19 ในปี 2563 และเสริมสร้างศักยภาพของเทคโนโลยีนี้
mRNA หรือ messenger RNA เป็นโมเลกุลที่มีคำสั่งชี้นำให้เซลล์สร้างโปรตีนโดยใช้กลไกตามธรรมชาติของมัน เพื่อให้เข้าสู่เซลล์ได้อย่างราบรื่น mRNA จะเดินทางภายในฟองป้องกันที่เรียกว่าอนุภาคนาโนไขมัน โดยเมื่อเข้าไปภายในเซลล์แล้ว เซลล์จะอ่าน mRNA เป็นชุดคำสั่ง โดยสร้างโปรตีนที่เข้าคู่กับส่วนของเชื้อโรคที่เรียกว่าแอนติเจน ระบบภูมิคุ้มกันมองว่าแอนติเจนเหล่านี้เป็นผู้บุกรุก จึงส่งผู้ป้องกันที่เรียกว่าแอนติบอดีและทีเซลล์ และฝึกระบบภูมิคุ้มกันสำหรับการโจมตีที่อาจเกิดขึ้นในอนาคต ดังนั้น เมื่อใดที่ไวรัสตัวจริงเข้ามา ร่างกายอาจรับจดจำโดยจะส่งสัญญาณเตือนเพื่อช่วยป้องกันการติดเชื้อและการเจ็บป่วย
DNA และ mRNA เป็นโมเลกุลสำคัญในชีววิทยาและหากขาดสิ่งใดสิ่งหนึ่งไป เราจะไม่สามารถมีชีวิตอยู่ได้ โดย DNA และ mRNA จะทำงานร่วมกันเพื่อให้ร่างกายของเราทำงานได้ พวกมันมีบทบางที่แตกตางกันแต่มีความสำคัญไม่แพ้กัน โดย DNA ทำหน้าที่เก็บข้อมูลพันธุกรรมทั้งหมดในร่างกายของเรา ส่วน mRNA นำข้อมูลพันธุกรรมนั้นไปเป็นพิมพ์เขียวหรือชุดคำสั่งในการสังเคราะห์โปรตีน
mRNA ถูกค้นพบในปี พ.ศ. 2503 และจากการวิจัย, ความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ และการพัฒนาตลอดหลายทศวรรษ ทำให้ ความเข้าใจเกี่ยวกับ mRNA มีมากขึ้น วันนี้มีวัคซีน โควิด-19 ที่ใช้เทคโนโลยี mRNA และยังมีการวิจัยอย่างต่อเนื่องโดยใช้เทคโนโลยี mRNA เพื่อหาวิธีใหม่ในการป้องกันและต่อสู้กับการติดเชื้อและโรคต่างๆ
mRNA สั่งให้เซลล์ในร่างกายสร้างโปรตีนที่เฉพาะเจาะจงและโปรตีนนั้นมีบทบาทสําคัญมากมายในร่างกายของเรา โดยทั่วไป mRNA ใช้ร่างกายและกระบวนการทางชีวภาพของเราเองเพื่อรักษาโรคและป้องกันการติดเชื้อ
mRNA ที่ดัดแปลงนิวคลีโอไซด์ (Nucleoside-modified messenger RNA; modRNA): วัคซีน mRNA ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติ ได้แก่วัคซีน Pfizer-BioNTech COVID-19 โดยใช้ modRNA ซึ่งย่อมาจาก Nucleoside-modified messenger RNA ในการสังเคราะห์ modRNA นิวคลีโอไซด์บางชนิดซึ่งเป็นโมเลกุลสำคัญทางชีวภาพที่ประกอบขึ้นเป็น DNA และ RNA จะถูกแทนที่ด้วยนิวคลีโอไซด์ที่ดัดแปลงเพื่อช่วยเพิ่มประสิทธิภาพการหลีกเลี่ยงภูมิคุ้มกันและการผลิตโปรตีน โดย modRNA จะออกคำสั่งให้เซลล์ของเราผลิตโปรตีนที่ต้องการ นอกจากนี้เรายังใช้ประโยชน์จาก modRNA ในการวิจัยและพัฒนาวัคซีนไข้หวัดใหญ่และงูสวัดเช่นกัน
mRNA ที่สามารถจำลองเพิ่มปริมาณตัวเองได้ (Self-amplifying RNA; saRNA) เป็นรูปแบบที่ใช้โมเลกุลขนาดใหญ่กว่า เพราะนอกจากจะเข้ารหัสแอนติเจนที่สนใจแล้ว ยังมีโปรตีนเพิ่มเติมอีก 4 ชนิด โปรตีนพิเศษเหล่านี้ทำให้เซลล์สร้างสำเนา mRNA เพิ่มมากขึ้น ส่งผลให้มีการแสดงออกของโปรตีนมากขึ้นจากขนาดยาที่น้อยลง ไฟเซอร์กําลังสำรวจ ทดสอบ และปรับปรุงโครงสร้างหลายอย่างเพื่อพัฒนาเทคโนโลยี saRNA สําหรับโครงการวัคซีนไข้หวัดใหญ่